El pasado jueves día 8 de septiembre, se conmemoró en nuestro país el Día Mundial de la Fibrosis Quística, día en el que reivindicamos el retraso en la financiación del Kaftrio en niños y niñas menores de de 6 a 11 años.
La Fundación Española de Fibrosis Quística (FuEFQ), la Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ) y la Sociedad Española de FQ (SEFQ), así como el resto de asociaciones, instan al laboratorio Vertex y al Ministerio de Sanidad a llegar a un acuerdo de financiación en la próxima reunión del CIPM a finales de septiembre, para incluir la indicación pediátrica de Kaftrio© en el Sistema Nacional de Salud (SNS) y no alargar más la espera de 500 niñas y niños con Fibrosis Quística que siguen sufriendo un deterioro irreversible de su salud.
La Fibrosis Quística (FQ) ha vivido una revolución en los últimos años en lo referente a su tratamiento. El desarrollo de los moduladores de la proteína CFTR, y su ampliación cada vez a más mutaciones y franjas de edad, está suponiendo una mejora considerable en la calidad de vida de muchas personas con FQ. Estos tratamientos no curan, pero frenan el deterioro que produce la enfermedad.
El último de estos moduladores, Kaftrio©, fue incluido con retraso respecto a los países de nuestro entorno en nuestro Sistema Nacional de Salud (SNS), el 1 de diciembre de 2021, para personas con FQ mayores de 12 años con al menos una copia de la mutación F508del. Esto comprende aproximadamente al 70% de la población con FQ en España. Casi simultáneamente, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) amplió la indicación de este tratamiento para niñas y niños de entre 6 y 11 años, y fue autorizado en enero por la Comisión Europea para su comercialización en Europa. Lo ocurrido con la indicación de adultos está a punto de repetirse y, ocho meses después, 500 niñas y niños con Fibrosis Quística en España siguen esperando para poder acceder a este revolucionario tratamiento.
El pasado mes de mayo, en la reunión de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) se acordó financiar las indicaciones pediátricas de dos de los moduladores CFTR de Vertex (Kalydeco© y Orkambi©). Pero los otros dos (Kaftrio© y Symkevi©) no se aprobaron y, a día de hoy, continúan las negociaciones entre el laboratorio y el Ministerio de Sanidad para conseguir la autorización de estas indicaciones pediátricas en la próxima CIPM que tendrá lugar a finales de septiembre. Es necesario a un acuerdo urgente, en vista de los meses perdidos desde la CIPM celebrada en mayo.
Para reinvidicar este día y el restraso en la financiación del medicamento, familias con menores a la espera de esta aprobación, han querido contar sus testimonios esperando que lleguen al Laboratorio y al Ministerio y remuevan algunas conciencias.
Asimismo, el colectivo de Fibrosis Quística continúa promoviendo la investigación, ya que todavía existe un 30% de la población con Fibrosis Quística en nuestro país que no puede beneficiarse de ninguno de estos tratamientos moduladores debido a sus mutaciones. Actualmente hay abiertas varias líneas de investigación en busca de un tratamiento efectivo para estas mutaciones, por lo que se necesita una mayor agilidad en los procesos de aprobación de futuros fármacos, para que todas las personas con FQ que todavía están esperando no sufran retrasos innecesarios que puedan afectar directamente a su salud y supervivencia.
